FOTO: Twitter UKC Ljubljana
Nika Vajnhandl
Tor, 14.12.2021 20:37
Ljubljanska bolnišnica sporoča, da z zdravilom zolgensma že zdravijo dečka, starega eno leto.

»Soba je pripravljena. Mama in enoletni deček čakata na gensko nadomestno zdravljenje z zdravilom zolgensma,« so na Twitter profilu sporočili z ljubljanske bolnišnice.

Pediatrična klinika Univerzitetnega kliničnega centra Ljubljana s tem vstopa v novo dobo zdravljenj z genskimi terapijami, ki odpravljajo genske napake. 

Zdravilo zolgensma je Slovenija spoznala ob zbiranju sredstev za dečka Krisa.

Stroške sedaj krije Zavod za zdravstveno zavarovanje

Enoletni deček, ki se pa v bolnišnici zdravi sedaj, pa bo zdravilo prejel brezplačno.

Namreč, odbor za zdravila za uporabo v humani medicini pri Evropski agenciji za zdravila je priporočil odobritev pogojnega dovoljenja za promet z zdravilom zolgensma za bolnike s spinalno mišično atrofijo.

Ker je zdravilo odobrila Evropska agencija za zdravila, stroške zdaj krije zavod za zdravstveno zavarovanje.

Dodatna možnost zdravljenja

Zolgensma je drugo zdravilo, poleg spinraze, ki je že odobrena, ki je dobilo pogojno odobritev v Evropi za zdravljenje otrok s spinalno mišično atrofijo. 

Predstojnik otroške nevrologije v ljubljanski bolnišnici Damjan Osredkar v sporočilu za javnost pojasnjuje, da je imeti dodatno možnost zdravljenja za te otroke velikega pomena, saj je način aplikacije tega zdravila drugačen:

»Ker gre za gensko terapijo, se otroka, ki je primeren kandidat, zdravi z enim samim odmerkom zdravila, za razliko od spinraze, kjer moramo otroku aplicirati zdravilo večkrat na leto do konca življenja s pomočjo lumbalne punkcije – intratekalno.«

S tem imajo možnost, da prilagodijo zdravljenje zdravstvenemu stanju pacienta in izberejo možnost, ki je zanj najugodnejša.

Zdravljenje odklonil le en bolnik v Sloveniji

V Sloveniji je 35 otrok s spinalno mišično atrofijo. 

Vsem otrokom so do sedaj ponudili zdravljenje z zdravilom spinraza, vsi razen enega, ki je sam odklonil, ga prejemajo.

»Učinki so zelo spodbudni,« pojasni Osredkar.

Starejše novice